遠位型ミオパチー患者会のシンポジウムに参加しました

心臓より遠い体の部分から次第に筋力が失われていく、１００万人に数人といわれる希少難病の「遠位型（えんいがた）ミオパチー」患者会によるシンポジウムがＪＲ品川駅そばで開かれ、私も参加してきました。確実に取り組みが前進しています。

患者会の念願である治療薬については、東北大学医学部での医師主導による第１相試験が終わり、今後の２相・３相試験への課題も報告されました。希少難病の病薬開発に着手しにくい現状を打破する創薬モデルケースになるかと思います。

「遠位型ミオパチー」への国の対応を求める署名は１８０万筆以上になり、昨年末、厚労省に提出されています。皆さんのさらなるご支援をお願いいたします。
きょうは患者会代表の辻美喜男さんや代表代行の織田友理子さんとも懇談しました。
写真は患者会代表の辻美喜男さん（右）、代表代行の織田友理子さん（左）です。